日前，诺和诺德在国际血栓和止血学会2015年大会上宣布了Novoeight的Guardian 2扩展试验的最新中期数据。数据显示，Novoeight 在严重血友病A患者的出血预防与治疗中可提供长期的有效性和安全性。

 血友病是一种慢性、遗传性出血障碍。血友病A患者因子VIII要么缺失要么出现功能异常，因子VIII是正常血液凝固所必须的。血友病A患者由于缺少这种凝血因子，与正常情况下的出血相比，他们的出血时间倾向于更长，或血液进入关节、肌肉或器官。

 为了管理这种疾病并阻止出血，血友病A患者必须替代缺失的因子 VIII 蛋白，这就需要静脉注射凝血因子。全球预计有14.2万人被确诊患有血友病 A。

 这项 Guardian 临床试验项目是血友病 A 领域最大及最综合性的预先注册临床试验项目之一，有逾210名严重血友病 A 进行了治疗。从2013年12月31日收集的 Novoeight 的 456.1 患者 - 年中期数据显示结果与先前的报道一致：

• 在预防方案中，所有出血发作有 90% 通过注射1次2次 Novoeight 就可成功得到治疗。
• 使用 Novoeight 预防方案达到总体估计的平均年出血率（ABR）为1.56。

 发现能长期预防出血发作的治疗药物对血友病 A 患者来说是至关重要的

 「这些中期结果对支持 Novoeight 长期应用的主要证据提供了扩展，」巴西圣保罗坎皮纳斯大学的 Ozelo 博士称，他也是 Guardian 2 的研究者。「对于血友病 A 患者来说，发现能够长期有效预防出血发作的治疗药物是至关重要的。」

 Guardian 2 是 Novoeight 的一项大规模、国际性扩展试验，受试者为既往有过治疗的19个国家的血友病A患者，他们在关键的Guardian 1与Guardian 3试验中已经被招募过。

 目前，这些结果包含了4年多的数据及，超过了450患者年。试验未检测到因子 VIII 的抑制剂，也未证实有安全性问题，这支持 Guardian 1和3的结果，证明在213名既往有过治疗的患者中未产生得到证实的抑制剂。研究中观察到的最常见不良反应是注射部位反应，肝酶升高及发烧。

来源：丁香园