拜耳日前表示，美国 FDA 批准该公司药物 Kovaltry 用于最常见形式的血友病，而大约三周前这款药物刚刚在欧洲获批用于这一适应症。该药物每周预防性输注两至三次，旨在减少血友病 A 患者的出血，Kovaltry 在 2 月 22 日已获得欧盟批准。

 由于调节人体凝血机制的基因缺陷，血友病患者易于出现自发性出血，以及创伤或手术后的严重出血。血友病尚不能治愈。患者通常需要频繁地注射凝血蛋白，每位患者一年的凝血蛋白花费高达 30 万美元。

 一位拜耳公司发言人表示，该公司可能不会为 Kovaltry 指定一个价格，但补充称公司已在美国获得血友病 A 市场第二大份额。这家德国制药商成熟的血友病 A 治疗药物 Kogenate 去年的全球销售额大约为 11.5 亿欧元（13 亿美元）。

 Kovaltry 将进入一个竞争激烈的市场。现有的各种给药方案产品包括来自 Baxalta 公司的产品，该公司目前正被 Shire 收购，另外还有来自辉瑞、百健及诺和诺德的产品。但晨星公司分析师在上个月的一份报告中称，来自罗氏及 Alnylam 制药更为便捷的一月只需用药一次的治疗药物最早可能在 2017 年上市。

 由于缺陷基因出现在 X 染色体上，所以血友病患者几乎完全为男性，该疾病影响了大约 2 万名美国人。拜耳估计美国目前大约有 1.6 万血友病 A 患者。「我们发现，许多血友病 A 患者舒心于他们现有的治疗药物，但总是有较早使用者对新型治疗药物感兴趣，」拜耳血液病医疗事务总监 Afonja 称。

 据美国国家血友病基金会称，全球预计有 40 万名血友病患者，其中大约有 75% 的人仍得不到充分的治疗，或不能获得治疗。拜耳等公司也在探索基因治疗药物在血友病中的应用，基因治疗药物旨在通过修复很大程度上负责遗传性疾病的基因而达到治愈疾病的目的。该公司已与美国生物科技公司 Dimension Therapeutics 建立合作关系，以开发这种用于血友病 A 的治疗药物。

作者：冯志华

来源：丁香园