重型血友病患儿通过定期输注凝血因子Ⅷ或Ⅸ，使体内凝血因子含量长期维持在1%以上，以防止或减少因反复出血引起关节受损畸形等相关并发症的治疗方法称为预防治疗。WFH 和WHO 均推荐预防治疗作为重型血友病患者的一线治疗策略，目的是为了阻止和降低血友病关节病变的发生，降低致残率，使得血友病儿童能保持正常的日常生活能力和社会心理状态，成年后能自食其力，融入社会。预防治疗又分为长期预防：血友病儿童在整个童年期维持每周注射2～3次凝血因子的频率，目的是预防出血，防止关节损伤累积。根据长期预防开始时机又分为初级预防和次级预防。初级预防是指幼儿在在确诊后第1～2次出血事件时，尚未出现关节损伤之前便开始实施预防治疗，次级预防则是在有明显靶关节出血或关节损伤后才开始实施;短期预防：主要用于阻断频繁出血的靶关节损伤累积导致永久残疾;临时预防：也称单剂量预防，在可能导致出血的事件之前，如担心旅游、教剧烈的运动可能诱发出血之前，采取单一剂量注射凝血因子的保护性治疗。

作者：吴润晖，主任医师、教授，北京儿童医院血液肿瘤中心

来源：首都医科大学附属北京儿童医院网站