12月8日，美国 FDA 批准 Vonvendi（血管假性血友病因子 ［重组体］）用于 18 岁及以上年龄的血管性血友病患者。Vonvendi 是首款获 FDA 批准的重组血管假性血友病因子，在确诊患有血管性血友病的成年患者中，该药物被批准用于出血发作的按需治疗及控制。

 血管性血友病是最常见的遗传性出血疾病，它在美国影响了大约 1% 的人口。血管性血友病对男性与女性的影响是均等的，这种疾病由血管假性血友病因子缺乏或缺陷引起，血管假性血友病因子是一种蛋白，它对于正常凝血是至关重要的。

 血管性血友病患者可从鼻腔、牙龈及肠道发生严重出血，并且这种出血会进入到肌肉及关节。患有血管性血友病的女性可能有严重的持续时间更久的月经期，而在孩子出生后可能经历大出血。

 「患有遗传性出血疾病的患者应会见其卫生保健提供者，以讨论合适的措施来减少血液损失，」FDA 生物制剂评价与研究中心主任、医学博士 Midthun 称。「Vonvendi 的批准为血管性血友病患者的出血发作治疗提供了一种额外的治疗选择。」

 Vonvendi 的安全性及有效性在两项 69 名血管性血友病患者参与的临床试验中得到评价。这些试验证明，Vonvendi 对人体各个不同位置的出血发作按需治疗及控制是安全有效的。试验中未发现有安全性问题。观察到的最常见不良反应是全身瘙痒。

 Vonvendi 用于这种适应证被 FDA 授予孤儿药资格。为了促进孤儿药的开发，孤儿药资格授予那些旨在治疗罕见病的药物。Vonvendi 由加利福尼亚州西湖村的 Baxalta 美国公司生产。

来源：丁香园